جمعه ۱۶ آبان ۱۴۰۴
در طول قرن گذشته، پیشرفت‌های شگفت‌انگیز علم پزشکی زندگی میلیاردها نفر را بهبود بخشیده است، اما همچنان برخی بیماری‌ها به دلیل شیوع کم یا بی‌توجهی سیستم‌های درمانی، از دید تحقیقات علمی و بازار سلامت مغفول مانده‌اند. داروهای یتیم، به‌عنوان گزینه‌هایی ارزشمند، نوری از امید را برای بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر فراهم آورده‌اند و راه‌هایی برای بهبود کیفیت زندگی و افزایش امید به درمان آن‌ها ترسیم کرده‌اند.
«داروی یتیم» به داروهایی اطلاق می‌شود که برای درمان بیماری‌های نادر تولید می‌شوند؛ شرایطی که جمعیت بسیار کمی از افراد جهان را تحت تأثیر قرار می‌دهد. برای مثال، در ایالات متحده بیماری نادری که کمتر از ۲۰۰ هزار نفر را درگیر کند، در این دسته قرار می‌گیرد. اما چالش اساسی اینجاست که توسعه و تولید این داروها برای شرکت‌های داروسازی غالباً از نظر تجاری مقرون‌به‌صرفه نیست و همین باعث کاهش تحقیقات و سرمایه‌گذاری در این زمینه شده است.
این مفهوم به دهه ۱۹۶۰ بازمی‌گردد، زمانی که اصطلاح “یتیم‌های درمانی” توسط دکتر هری شیرکی استفاده شد. او بر این نکته تأکید کرد که برخی داروها به دلیل تقاضای بسیار اندک، به فراموشی سپرده شده‌اند. تصویب قوانینی نظیر قانون داروهای یتیم (۱۹۸۳) در آمریکا، با ارائه مشوق‌های مالیاتی و انحصار بازاریابی چندساله، چراغی برای پیشرفت این حوزه روشن کرد و به توسعه بیش از ۸۸۰ داروی یتیم منجر شد.
بیماری‌های نادر طیف گسترده‌ای از بیماری‌ها را شامل می‌شوند؛ از اختلالات ژنتیکی و متابولیک مانند فیبروز سیستیک و هموفیلی گرفته تا بیماری‌های خودایمنی و سرطان‌های نادر. با اینکه این بیماری‌ها هرکدام جمعیت کمی را درگیر می‌کنند، در مجموع نزدیک به ۵ تا ۶ درصد از جمعیت جهانی (معادل ۲۶۰ تا ۴۴۰ میلیون نفر) با این چالش‌ها دست و پنجه نرم می‌کنند.
توسعه داروهای یتیم با موانع متعددی همراه است:
برای حمایت از بیماران نادر و یتیم، بسیاری از کشورها اقداماتی را در دستور کار قرار داده‌اند:
از تصویب قوانین حمایتی تاکنون، درمان‌های ارزشمندی برای برخی بیماری‌های نادر وارد بازار شده است.
با افزایش آگاهی و همکاری میان کشورهای مختلف، همراه با گسترش فناوری‌های نوین، آینده روشنی برای توسعه داروهای یتیم متصور است. نوآوری‌هایی نظیر مدل‌سازی مبتنی بر هوش مصنوعی و برنامه‌ریزی ژنتیکی احتمالاً این حوزه را به سمت سرعت بالاتر، هزینه کمتر و اثربخشی بیشتر سوق خواهند داد.
گرچه چالش‌ها همچنان وجود دارد، اما شواهد حاکی از آن است که در آینده‌ای نه چندان دور، این داروها بیش از پیش در دسترس بیماران نادر قرار خواهند گرفت و به بهبود شاخص‌های سلامت جهانی کمک خواهند کرد.
پیشرفت در داروهای یتیم، نشان‌دهنده اراده جهانی برای توجه به بیمارانی است که تا دیروز صدای‌شان شنیده نمی‌شد.
تمام حقوق برای پایگاه خبری کویر نیوز محفوظ می باشد کپی برداری از مطالب با ذکر منبع بلامانع می باشد.
کویرنیوز